Amerykańska agencja FDA zatwierdziła pierwszą terapię genową

Kategorie: 

Źródło: Pixabay.com

Agencja Żywności i Leków (FDA), instytucja rządowa Stanów Zjednoczonych zajmująca się między innymi kontrolą żywności, suplementów diety, leków i urządzeń medycznych, dała zielone światło dla pierwszej terapii genowej. Stała się ona dostępna dla pacjentów cierpiących na ostrą białaczkę limfoblastyczną.

 

Terapia genowa Kymriah, którą FDA zatwierdziła 30 sierpnia, pozwala przeprogramować limfocyty T, komórki układu odpornościowego. Po wprowadzeniu do nich genu kodującego chimeryczny receptor antygenu CAR, limfocyty T rozpoznają i atakują komórki nowotworowe. Naukowcy muszą najpierw pobrać zdrowe komórki odpornościowe i umieścić w nich CAR z pomocą wirusa. Cały proces zajmuje 22 dni.

 

Dotychczasowe eksperymenty wykazały wysoką skuteczność nowej terapii. W ostatnich badaniach wzięło udział 63 pacjentów, w przypadku których chemioterapia zawiodła. Po zakończeniu eksperymentalnej terapii całkowitą remisję odnotowano aż u 52 pacjentów, tzn. nie wykryto u nich żadnych komórek nowotworowych. Poprzednie testy również charakteryzowały się wysoką skutecznością terapii genowej.

 

Niestety nowa metoda leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej wiąże się również z pewnymi zagrożeniami. Terapia Kymriah może powodować niebezpieczne skutki uboczne - tzw. zespół uwalniania cytokin (CRS) może wywoływać stany zapalne całego organizmu, niewydolność narządów, drgawki, delirium oraz obrzęk mózgu. Zastosowanie terapii podobnej do Kymriah doprowadziło do śmierci kilku pacjentów, lecz ta zaaprobowana przez agencję FDA wydaje się być bardziej bezpieczna. 47% pacjentów do pewnego stopnia zostało narażonych na zespół CRS, lecz żaden z nich nie zmarł.

 

Przy okazji wprowadzenia nowej terapii genowej, Agencja Żywności i Leków rozszerzyła zakres zatwierdzonych zastosowań dla leku o nazwie Actemra, który zwalcza CRS i może być odtąd zażywany przez pacjentów przechodzących przez terapię genową. Kymriah będzie stosowana tylko na pacjentach w wieku do 25 lat, w przypadku których konwencjonalne metody leczenia były nieskuteczne. Technika lecznicza nie będzie dostępna dla wszystkich również ze względu na wysokie koszta - międzynarodowa korporacja farmaceutyczna Novartis będzie pobierać 475 tysięcy dolarów za jednego pacjenta.

 

Ocena: 

5
Średnio: 5 (1 vote)

Komentarze

Skomentuj