Nowa technologia może zastąpić edytor genów CRISPR

Kategorie: 

Źródło: Novartis

Metoda inżynierii genetycznej znana pod nazwą CRISPR/Cas9 stała się bardzo popularna w ciągu ostatnich 5 lat. Z pomocą tego narzędzia można dokonać edycji genomu organizmów oraz bakterii. Technika ta jest stosunkowo tania i łatwa w wykonaniu, lecz nie jest idealna, gdyż może prowadzić do przypadkowych mutacji DNA. Jednak naukowcy znaleźli rozwiązanie dla tego problemu - jest nim nowa technika, która może zastąpić CRISPR/Cas9.

 

W skład DNA wchodzą cztery zasady azotowe, zwane nukleotydami - adenina, tymina, guanina i cytozyna, lub w skrócie A-T-G-C. Gdy z pomocą "molekularnych nożyczek" CRISPR dokonuje się konwersji pary zasad C:G w parę T:A, czasem dochodzi do przypadkowej zamiany z C:G w parę G:C lub A:T. Taka niekontrolowana i na pierwszy rzut oka niewielka zmiana może prowadzić do drastycznych konsekwencji dla organizmu.

Zespół naukowców z Uniwersytetu Harvarda oraz Instytutu Broad wykazał, że wiele nieumyślnie powstających mutacji ma związek z poziomem enzymu UNG (uracylo N-glikozyladą). Uracyl to jedna z par zasad wchodząca w skład RNA, która uczestniczy w procesie transkrypcji RNA na DNA. Gdy badacze dokonali edycji na komórkach pozbawionych enzymu UNG, "zasadniczo" nie nastąpiły żadne mutacje.

 

Na tej podstawie naukowcy stworzyli edytor czwartej generacji, połączony z inhibitorem BE4, który "wyłącza" problematyczny enzym UNG. Dzięki temu zwiększono efektywność konwersji par zasad o 50% i zmniejszono ryzyko wystąpienia przypadkowych mutacji również o 50%. Nowe narzędzie przede wszystkim zwiększy bezpieczeństwo pacjentów przechodzących przez terapie genowe, które potencjalnie mogą zwalczyć nieuleczalne tradycyjnymi metodami choroby. Wyniki badań zostały opublikowane w czasopiśmie Science Advances.

 

Ocena: 

Nie ma jeszcze ocen

Skomentuj